De behandeling bestaat meestal uit een combinatie van cholesterolverlagende medicijnen en een leefstijladvies. Dieet alléén is meestal niet genoeg bij FH-patiënten. Naast medicatie en een dieet is het ook verstandig te stoppen met roken en meer te gaan bewegen.

De belangrijkste cholesterolverlagende geneesmiddelen die worden gebruikt voor de behandeling van FH zijn statines, ezetimibe, plantaardige sterolen en PCSK9-remmers.

Bij patiënten met FH wordt meestal gekozen voor atorvastatine of rosuvastatine, omdat deze middelen het krachtigst werken. Statines verlagen de cholesterolproductie in de levercellen. Om het cholesterolgehalte in evenwicht te houden, verhogen de levercellen hun aantal LDL-receptoren zodat meer LDL-cholesterol door de lever uit het bloed kan worden gehaald. Hierdoor daalt het LDL cholesterolgehalte in het bloed.

Ezetimibe belemmert de opname van cholesterol uit de darmen, zowel die uit de voeding als de cholesterol die uit de lever wordt verwijderd. Vaak wordt ezetimibe dan ook standaard gecombineerd met statinetherapie.

Plantaardige sterolen in bijvoorbeeld margarine zijn natuurlijke cholesterolopnameremmers. Plantaardige sterolen verminderen ook de cholesterolopname uit de darmen.

PCSK-9 remmers voorkomen de afbraak van de cholesterolreceptoren. Hierdoor wordt er meer cholesterol afgebroken en daalt het LDL-cholesterol.

Patiënten met FH die geneesmiddelen gebruiken en voedingsregels volgen, moeten dit hun leven lang blijven doen. Bij het begin van de behandeling dient het lipidenprofiel te worden bepaald. Als het behandelingsdoel is bereikt, wordt aanbevolen het lipiden profiel 1x per 1-2 jaar te blijven controleren.